國家衛健委發布關於印發生物醫學新技術與藥品、醫療器械界定指導原則（暫行）的通知

隨著生物醫學技術的飛速發展，基因編輯、細胞治療等新技術不斷湧現，為許多傳統治療手段難以解決的疾病帶來了新的希望。然而，這些技術迭代速度快、創新性強、個性化程度高，如何界定它們與藥品、醫療器械的邊界，成為行業管理的一大難題。

《指導原則》的出台，正是為了貫徹落實《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（國務院令第818號）有關規定，明晰部門管理邊界，同時為產業發展留出創新空間。

1. 統籌發展與安全

在促進產業發展的同時守好安全底線，聚焦於難以開發為醫療器械、尚未或難以開發為藥品的生物醫學新技術。

2. 以患者需求為導向

為尚無有效治療手段的疾病提供新的治療方向，特別是罕見病、兒童疾病等領域。

3. 考慮不同階段特點

對處於臨床研究早期階段和後期轉化應用階段的新技術，采用不同界定方式。

4.注重部門協同

與現有的藥品、醫療器械管理體係實現“錯位發展”與功能互補。

對於處於早期階段的生物醫學新技術，國家衛生健康委將組織製定 《生物醫學新技術臨床研究備案指導清單》 （簡稱《備案指導清單》），供臨床研究機構自主參照界定。

納入清單需滿足5項原則：

• ✅ 技術合法合規

• ✅ 醫學目的明確

• ✅ 機製原理清晰（作用層次在分子、細胞水平）

• ✅ 前期基礎充分（已完成必要非臨床研究）

• ✅ 未應用於臨床（國內首創）

動態調整機製：

• 增加調入：機構可隨時提出建議，經專家論證後納入

• 刪減調出：技術被禁、存在重大倫理安全問題，或已有同類藥品、器械獲批上市時，將調出清單

《指導原則》明確了兩類可以作為生物醫學新技術申請臨床轉化應用的情形：

第一類： 個性化程度高，且尚無同類機製原理的藥品獲得上市許可或已啟動確證性臨床試驗

第二類： 用於治療罕見病，且尚無同類機製原理、相同適應症的藥品獲得上市許可或已啟動確證性臨床試驗

⚠️ 特別注意：符合《醫療器械監督管理條例》定義的，必須按醫療器械法規注冊，不能申請生物醫學新技術臨床轉化應用。

對科研機構： 明確了備案路徑和管理要求，提高了備案效率，為創新研究提供了製度保障。

對患者： 為疑難雜症、罕見病患者提供了更多治療選擇，加速新技術從概念走向臨床驗證。

對產業： 有助於構建多元化、有活力的創新生態，推動產學研醫深度融合。

有業內專家指出，這一《指導原則》最大的亮點在於“錯位發展”的思路——不替代現有的藥品、器械管理體係，而是填補空白、補充功能，為那些難以按照傳統藥品或器械路徑發展的新技術開辟了一條新路。

同時，動態調整機製的設計也很巧妙，既能及時納入有潛力的新技術，又能避免重複研究和資源浪費。

根據文件，國家衛生健康委將：

• 盡快組織製定《備案指導清單》

• 製定新增調入技術的臨床研究備案指引

• 另行製定臨床轉化應用申請的具體要求、程序和評審細則